科普时间 | CAR-T太贵了!以后会降价吗?新技术正在让它变得“亲民”

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CAR-T细胞疗法的效果有目共睹,但它的价格也让很多人望而却步。目前市面上的CAR-T产品,动辄几十万甚至上百万元,为什么这么贵?因为它是个性化定制的:需要从患者体内抽取T细胞,送到实验室进行复杂的改造和扩增,整个过程需要几周时间,工艺繁琐,成本自然居高不下

那么,有没有办法让这项“天价”疗法变得更便宜、更普及呢?

方案一:让CAR-T变成“现货”
现在的CAR-T疗法,是“一人一策”,每份产品只能给对应的患者使用。如果能像输血一样,提前生产好现成的CAR-T细胞,患者需要时直接使用,成本就能大幅下降。这就是“通用型CAR-T细胞[1]的思路。

这种CAR-T细胞来自健康的供体,通过基因编辑技术(如CRISPR/Cas9),把供体T细胞上可能引起排异反应的基因“敲掉”,这样它进入患者体内后就不会攻击患者,也不会被患者的免疫系统清除。目前,靶向CD7、BCMA等靶点的通用型CAR-T细胞已经在血液肿瘤治疗中显示出一定效果。不过,这条路还在完善中,通用型CAR-T细胞目前还存在体内存活时间不够长、效果不如自体细胞稳定等问题,但前景值得期待

方案二:在人体内“现场改造”CAR-T
如果说通用型CAR-T是1.0版本,那“体内编辑”技术就是2.0版的颠覆性创新。它的理念非常大胆:不在体外改造细胞,而是直接在患者体内,把T细胞“现场改造”成CAR-T细胞

想象一下,只需要给患者注射一种特制的“载体”,它就能像快递员一样,精准地把“改造指令”送入患者自己体内的T细胞中,让T细胞在体内完成转化。这样一来,就完全跳过了体外培养、扩增的复杂流程,成本将极大降低。而且,因为用的是患者自身的T细胞,也不会出现排异反应

目前,这种体内编辑技术主要依靠慢病毒载体和脂质体纳米颗粒来递送“改造指令”,一些更具创新性的载体也正在研发中。多种针对CD19靶点的体内编辑CAR-T细胞已经在临床前研究中展现出良好的抗肿瘤效果,相关临床试验正在推进。如果这项技术成功,将真正改变CAR-T疗法的格局。

从“个性化定制”到“现货供应”,再到“体内编辑”,每一次技术的进步,都在让CAR-T疗法离普通人更近一步。未来,这项“天价”疗法,或许真的能变得人人用得起。

参考文献:

[1] 王辰,张正平,李盈淳. 通用型CAR-T细胞药物的开发策略及临床研究进展[J]. 中国药科大学学报,2023,54(2):141-149. DOI:10.11665/j.issn.1000-5048.20211125001.

[2] 陈新峰,刘莎莎,张毅.CAR-T细胞治疗的临床关键问题和对策[J].中国肿瘤生物治疗杂志, 2025, 32(1):9-13.

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