科普时间｜造血干细胞移植前先用CAR-T，能让效果变得更好吗？
如果带着大量残留癌细胞进入移植，复发风险会非常高。过去，医生靠化疗来“清理门户”，但对于那些化疗已经耐药的难治复发患者，这条路往往走不通。这时候，CAR-T细胞疗法登场了——它不是盲目地轰炸，而是带着“导航”去精准清除那些残留的癌细胞。
CAR-T当“开路先锋”：
把不可能变成可能
更重要的是，CAR-T对那些“顽固分子”也有效——比如携带TP53突变、或者已经跑到骨髓外（髓外侵犯）的癌细胞，CAR-T照样能识别并清除。这就为那些原本没有机会做移植的患者，重新打开了移植的大门。
移植做“巩固后卫”：
把胜利果实守住
临床数据显示，单靠CAR-T，中位无事件生存期只有6.1个月，中位总生存期12.9个月。也就是说，CAR-T虽然起效快，但如果不做后续巩固，复发风险依然很高。
这时候，移植就该上场了。一项多中心研究给出了有力证据：在122例接受CAR-T治疗的r/r B-ALL患者中，后续接受异基因造血干细胞移植的患者，2年总生存率高达77.0%，而未移植组只有36.4%；无白血病生存率也是65.6% vs 32.8%。随访延长到5年后，移植组的优势依然明显[2]。
研究还发现一个关键点：CAR-T治疗后，如果能把癌细胞清到“检测不到”的程度（医学上叫微小残留病阴性），这时候再做移植，效果最好。微小残留病阴性是影响长期生存的独立保护因素[3]。
万一CAR-T治疗后没达到完全缓解怎么办？也别灰心。有研究表明，即使CAR-T效果不理想，后续做挽救性移植，两年生存率仍可达到30%~40%——这比什么都不做要好得多。
参考文献：
[1]Shah BD, Ghobadi A, Oluwole OO, et al. KTE-X19 for relapsed or refractory adult B-cell acute lymphoblastic leukaemia: phase 2 results of the single-arm, open-label, multicentre ZUMA-3 study. Lancet, 2021, 398(10299): 491-502.
[2]Zhao H, Wei J, Wei G, et al. Pre-transplant MRD negativity predicts favorable outcomes of CAR-T therapy followed by haploidentical HSCT for relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia: a multi-center retrospective study. J Hematol Oncol, 2020, 13(1): 42.
黄玥,胡永仙,黄河.造血干细胞移植与CAR-T细胞治疗新模式的探索与实践[J].临床血液学杂志, 2025, 38(9):663-669.
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