前沿速递 | 《Blood》重磅：CAR-T首次”进军”难治性ITP，3/4患者停药后血小板持续正常
一直以来，CAR-T细胞疗法是血液肿瘤患者的“救命利器”。而就在最近，它迈出了跨越性的一步——从治疗肿瘤，走向治疗自身免疫病。
7月，华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授团队在国际血液学顶刊《Blood》（影响因子23.9，血液学领域排名第一）发表一项Ⅰ期临床研究：首次将靶向BCMA的CAR-T细胞疗法用于难治性原发性免疫性血小板减少症（ITP），4例可评估患者中，3例（75%）获得持续的无药完全缓解，最长随访15个月，血小板一直保持在正常水平。
难治性 ITP，到底难在哪儿？
ITP是一种自身免疫病——患者体内产生了攻击血小板的自身抗体，血小板被大量破坏。激素、丙球、利妥昔单抗、TPO受体激动剂、切脾……现有手段不少，但有一部分患者怎么治都无效，或者稍一停药就复发，只能长年依赖药物，这就是难治性ITP。
问题的根源藏在浆细胞里。真正源源不断生产抗血小板抗体的，是浆母细胞和长寿命浆细胞，而它们不表达CD20，利妥昔单抗这类药根本打不到它们。致病的”兵工厂”一直存在，病自然除不了根。
BCMA CAR-T：直捣 “兵工厂”
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4例患者中，3例获得持续的完全缓解，回输后未再使用任何升血小板药物，血小板维持正常，最长已达15个月；
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仅1例在第9个月出现复发；
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整体安全性可控。
更值得关注的是，借助单细胞测序，团队观察到治疗后患者体内的免疫系统被“重新洗牌”——异常的体液免疫和炎症反应平息下来，攻击血小板的程序被关闭。团队由此提出了自身免疫病CAR-T治疗的“免疫重置“新理念：治肿瘤，是要把坏细胞“杀干净”；治自身免疫病，是要让免疫系统”恢复平衡”。这为所有自身免疫性疾病的根治提供了全新思路。
关于梅恒教授
梅恒教授是武汉协和医院血液科主任、国家杰出青年科学基金获得者，长期深耕CAR-T细胞治疗与出凝血疾病，还担任《BritishJournalofHaematology》副主编。2025年，他团队在《柳叶刀》报道了全球首例体内CAR-T治疗骨髓瘤；早在2024年，就已在《Haematologica》报道全球首个CAAR-T治疗难治性ITP的探索——可以说，他一直在为血小板减少患者”啃最硬的骨头”。
梅恒教授
几句心里话
也要清醒地告诉大家：这目前还只是Ⅰ期研究、4例患者的小样本探索，CAR-T治疗费用较高，且存在细胞因子释放综合征等不良反应风险，距离常规临床应用还有一段路要走。但它第一次证明：CAR-T不仅能治肿瘤，还有望让难治性自身免疫病患者实现”停药缓解”。从血液肿瘤到自身免疫病，CAR-T的边界正在被中国的医生们不断拓宽——这，值得我们每一位病友期待。
参考文献：
1.Shu J, Xu M, Xie W, et al. BCMA-directed CAR-T cell therapy induces durable drug-free remission in refractory primary immune thrombocytopenia. Blood. 2026.
2.EHA 2026 Late-Breaking Abstract: BCMA CAR-T cell therapy induces comprehensive immune resetting and durable remission in refractory primary immune thrombocytopenia.
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