7月2日，武汉协和血液科团队在国际医学顶刊 《The Lancet》杂志发表了题为“In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma”的文章，在全球范围内首次报道了人体内制备In Vivo CAR-T疗法的临床运用，标志着血液肿瘤细胞疗法的重大突破，成为CAR-T从传统体外制备迈向创新体内生成的里程碑事件。
In Vivo CAR-T绕过传统自体CAR-T的复杂步骤，通过病毒或非病毒载体直接在患者体内将内源性T细胞原位编辑为CAR-T。本研究（注册号NCT06691685）率先验证了In Vivo CAR-T这一颠覆性概念，首次建立人体内CAR-T疗法的临床方案和给药剂量，并证实无需单采和清淋即可实现人体内T细胞高效改造。临床结果表明，In Vivo CAR-T安全性良好，除血液毒性外，未观察到4级及以上毒副反应。在4例复发难治性多发性骨髓瘤患者中实现了100%ORR，其中2例达sCR。值得注意的是，这些CAR-T细胞对髓外病灶、脑脊液等传统CAR-T难以浸润的部位也表现出良好的疗效。
此前，武汉协和血液科团队还在《EClinicalMedicine》杂志发表了题为“Safety and clinical efficacy of Relmacabtagene autoleucel (relma-cel) for systemic lupus erythematosus: a phase 1 open-label clinical trial”的文章。该临床研究（注册号NCT05765006）是CAR-T疗法治疗中重度活动性系统性红斑狼疮（SLE）患者的首个Ⅰ期剂量递增研究，证明了CD19 CAR-T治疗SLE总体安全且耐受性良好，并报道了全球首例CAR-T治疗后SLE患者伴继发性噬血现象（也称IEC-HS）的病例，为开拓CAR-T在自身免疫疾病领域的蓝海奠定基础。
来源：武汉协和医院血液科
