科普时间 | 同样是CAR-T，”体内造”和”体外造”差别有多大？

提起CAR-T，很多病友的第一反应是：效果好，但太贵、太慢、太折腾。

要先把血抽出来，把T细胞分离出来，送到工厂里改造、扩增，再等上几周才能回输到自己体内。等待期间病情可能还在进展，回输前还要先做一次化疗”清场”，身体太弱的病友甚至撑不到这一步。

但就在2026年1月29日，国家药监局批准了一款不一样的新药进入临床试验——石药集团研发的SYS6055注射液。这是国内第一个获批临床的”体内CAR-T”，针对的是复发/难治性侵袭性B细胞淋巴瘤。

它和传统CAR-T到底差在哪？

传统CAR-T是”体外造”：把患者的T细胞取出来，在体外装上”导航系统”（CAR），扩增到足够数量，再冷链运回医院回输。整个过程像私人定制，成本高、周期长，在美国只有约200家医疗中心能做，单次药物费用折合人民币两三百万元。而且由于回输前需要化疗清淋，身体虚弱、耐受不了化疗的患者只能被挡在门外。在中国，真正能用上自体CAR-T的符合条件患者不到2%。

体内CAR-T的思路完全不同：不再把细胞取出来改造，而是通过病毒载体，直接在患者体内”现场制造”CAR-T细胞。SYS6055就是利用慢病毒载体，让体内直接生成能识别CD19的CAR-T细胞，去攻击肿瘤细胞。

这样一来，三个老大难问题有望被改写：

等不起：不用抽血、不用等工厂制备，大大缩短从诊断到治疗的时间；

受不了：理论上不需要清淋化疗，身体虚弱的患者也可能获得机会；

用不起：省掉了复杂的个体化生产和冷链环节，成本有望大幅下降。

这条路，全球都在抢跑

2025年以来，国际大药企纷纷砸重金布局体内CAR-T：阿斯利康10亿美元收购EsoBiotec，艾伯维21亿美元收购Capstan，吉利德旗下Kite公司3.5亿美元收购Interius，百时美施贵宝15亿美元收购Orbital。石药集团在这条赛道上动作很快，目前已布局三款产品：SYS6020（mRNA-LNP技术路线，靶向BCMA，针对多发性骨髓瘤、系统性红斑狼疮、重症肌无力）、SYS6055（慢病毒路线，靶向CD19，针对B细胞淋巴瘤），以及2026年6月刚获批临床的SYS6063——全球首个基于mRNA-LNP的双靶点（CD19/BCMA）CAR-T，针对复发难治性系统性红斑狼疮，未来还可能拓展到重症肌无力、类风湿关节炎、多发性骨髓瘤等。

给病友们提个醒

需要特别说明的是，这些产品目前都处于早期临床试验阶段，不是”已经上市”，人体疗效数据还没有披露。体内CAR-T的前景令人期待，但从临床前研究到真正惠及患者，还有很长的路要走，临床结果也存在不确定性。

如果您正考虑参加相关临床试验，请务必与主治医生充分沟通，了解入组条件、潜在获益和风险，由医生根据您的具体病情综合判断。临床试验的任何决定，都要建立在知情和自愿的基础上。

我们会持续关注体内CAR-T的临床进展，有新消息第一时间和大家同步。

参考文献：

[1]石药集团公告：SYS6055注射液获国家药监局批准开展临床试验（2026-01-29）

[2]石药集团公告：SYS6020细胞注射液获批临床（2024-06-25，后续获SLE、MG适应症临床批准）

[3]石药集团公告：SYS6063注射液获批临床（2026-06-02）

[4]药时代DrugTimes：《国内首个！石药体内CAR-T药物获批临床》（2026-01-31）

[5]经济参考报：《石药集团双靶点CAR-T获批临床，适应症为红斑狼疮》（2026-06-03）

声明丨本文内容仅为疾病科普知识参考与健康宣教，不构成任何医疗诊断、处方或治疗建议。如有相关疾病问题或需要诊疗方案，请务必前往正规医疗机构就诊，遵医嘱进行规范治疗。