
多年来,CAR-T细胞疗法因其对某些难治性血液癌展现出的“一针见效”潜力而备受瞩目,但动辄百万元一针的天价,却让无数患者望而却步。这“天价”标签的核心,在于目前获批的CAR-T都是自体疗法——需要从患者自身提取T细胞,经过复杂耗时的个体化制备(通常需1个月左右),成本极其高昂。
然而,曙光已现!一种名为“通用型CAR-T”(uCAR-T)的革命性疗法正在飞速发展,它有望彻底改变这一局面!
核心优势何在?
- 来源不同:不再是“现抽现做”,而是从健康捐献者体内提取T细胞。
- 批量生产:在工厂里提前大规模生产、冷冻储存,形成“现货”。
- 核心优势:
- 大幅降低成本:据行业数据,生产成本有望从自体CAR-T的近10万美元降至仅约4460美元,降幅高达95%以上[1]!这是价格“平民化”的关键。
- 即需即用:患者确诊后无需漫长等待自体细胞制备,最快几天甚至当天即可回输,救命时间窗大大缩短(如Allogene公司的Cema-cel中位等待时间仅2天)。
- 标准化与可及性:像普通药品一样储存和分发,让更多医院、更多患者有机会使用。
临床数据捷报频传!
(多发性骨髓瘤/浆细胞白血病):
- 在超高肿瘤负荷(骨髓浆细胞高达94.5%)的难治患者中,实现了深度且持久的缓解。一名原发性浆细胞白血病(超级难治,通常DOR<10个月)患者持续缓解时间(DOR)已达20个月;另一名多发性骨髓瘤患者DOR达23个月且仍在持续。
- 其独创的THANK-uCAR技术有效解决了异体细胞被患者免疫系统(尤其是NK细胞)排斥(HvGR)的关键难题[1],让外来CAR-T细胞能在患者体内良好扩增并发挥作用。
(复发/难治性T细胞白血病/
淋巴瘤-R/RT-ALL/LBL):
- (2025欧洲血液学会年会EHA重磅数据)在59例可评估患者中:
- 完全缓解率(CR率)高达64.4%!
a.骨髓/外周血缓解率达到81.4%!
b.在获得CR的患者中,高达94.7%实现了微小残留病阴性(MRD-,意味着癌细胞被深度清除)!
c.缓解持续时间(DOR)中位数达16.3个月[2]。
- 这些数据展现了其在治疗这种侵袭性极强的T细胞恶性肿瘤中的强大潜力。
(复发/难治性弥漫大B
细胞淋巴瘤-R/RDLBCL):
- 1b期临床试验显示:总体缓解率(ORR)达75%,完全缓解率(CR率)达55%。
- 首位患者治疗后15个月仍保持无癌状态(持续中)。
- 最长的持续缓解时间已突破450天(仍在延续),展示了优异的持久性。
(升级版,多发性骨髓瘤):
- 基于优化后的THANK-uPlus™平台,旨在克服不同患者NK细胞状态(NKG2A表达水平)对疗效的影响。
- 初步数据显示:在已完成首次评估的5例患者中,60%达到严格完全缓解/完全缓解(sCR/CR),80%达到骨髓MRD阴性。早期病灶缩小显著(最高达92%以上)。
参考文献
[1]陈婷,曹学平.通用型CAR-T疗法或解开百万元一针难题[N].中国经营报,2024-11-18(B14).DOI:10.38300/n.cnki.nzgjy.2024.002659.
[2]2025EHA Abstract# S283
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