同心呼吁|从绝望到希望——自身免疫性溶血性贫血患者期盼CAR-T时代到来
——一位与AIHA抗争多年的患者
自身免疫性溶血性贫血(AIHA)并不是肿瘤,却同样能把人逼到绝境。激素、免疫抑制剂、利妥昔单抗……药越吃越多,副作用越来越大,血红蛋白却依然跌跌不休。很多患者都在问:有没有一种办法,让我真正停药,不再提心吊胆地活着?
今天,我们要和大家分享一个新的希望——CAR-T细胞疗法在AIHA领域的突破进展。
从“无药可医”到“完全缓解”
2026年1月,《新英格兰医学杂志》(NEJM)刊登了中国医学科学院血液病医院施均、熊海清团队的CD19 CAR-T治疗多线难治性AIHA研究成果。这也是全球首次在AIHA领域报告CAR-T疗法的突破性疗效。
关键数据一览:
研究对象:11例至少接受3种治疗失败的难治/复发AIHA患者
1个月总缓解率:91%
3个月完全缓解率:100%
中位至完全缓解时间:45天
中位无药缓解时间:11.5个月(最长超过21个月)
安全性:主要为轻中度CRS(细胞因子释放综合征),无≥3级严重不良反应
更令人振奋的是,研究中两名复发患者在改用BCMA×CD3双特异性抗体治疗后再次获得完全缓解——这说明,即使复发,也有新的治疗机会。
“当我看到完全缓解的数据,第一次觉得,也许有一天我可以不用再吃药。”
——AIHA患者家属
让希望变成现实
作为公益组织,我们每天都能听到患者的焦虑和期盼。CAR-T给AIHA患者带来了前所未有的希望,但要真正走进我们的生活,还需要:
更多三甲医院开展AIHA适应症的CAR-T临床研究,让更多患者有机会入组,不再被“无适应症”拒之门外;
加速双靶点(CD19/BCMA)CAR-T的研发与临床转化,降低复发风险,追求更长甚至终身无药缓解;
将AIHA纳入CAR-T治疗的医保及救助探索范畴——自身免疫病的痛苦同样真实,不应被忽视;
持续积累长期随访数据,确保疗效与安全并重,让患者和家庭安心选择。
CAR-T让我们第一次认真相信:也许有一天,AIHA可以真正实现“无药而愈”。
我们感谢所有致力于AIHA治疗的科研团队和医疗机构,也呼吁社会各界共同关注这一罕见而沉重的疾病。
同心家园公益基金会愿与患者同行,为希望铺路,为生命护航。
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