一位晚期白血病患者，经过多次化疗后复发，生命岌岌可危。然而，一种新型治疗方法让他体内的免疫细胞变成了“超级杀手”，精准消灭癌细胞，最终实现了肿瘤完全消失的奇迹。
这种创造奇迹的治疗方法，就是近年来肿瘤治疗领域的“突破”——CAR-T细胞疗法。它已被誉为继手术、放疗和化疗后的第四大肿瘤治疗方式。
与传统治疗方法不同，CAR-T疗法不是依靠外来的药物或射线攻击癌细胞，而是通过赋能人体自身的免疫系统，使其成为精准打击疾病的“活体武器”。
给你体内的免疫细胞装上“GPS”
简单来说，科学家们为这些T细胞安装了一个名为“CAR”的“GPS导航系统”，这个导航能够精准识别癌细胞表面的特定蛋白。
经过改造和扩增后的CAR-T细胞在回输到患者体内后，便能高效地追杀癌细胞，实现“精准爆破”。这些改造后的T细胞能在数周内增殖至数亿规模，形成一支精准剿癌的“生物军团”。
- 血液系统肿瘤：成熟且效果显著
- B细胞淋巴瘤：针对CD19靶点的CAR-T产品，对于经过多线治疗后仍复发的弥漫大B细胞淋巴瘤患者，依然能带来高达60%-80%的缓解率，部分患者可实现长期生存甚至临床治愈。
- B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）：CAR-T疗法在治疗儿童和年轻成人患者中表现极为出色，初始缓解率超过90%。我国批准的纳基奥仑赛注射液，3个月内客观缓解率高达92.8%。
- 多发性骨髓瘤（MM）：针对BCMA靶点的CAR-T细胞疗法，为多次复发、多重耐药的患者带来了深度且持久的缓解，显著延长了生存期。
肝癌：针对GPC3靶点的CAR-T疗法已在临床试验中显示出初步疗效
胃癌/食管癌：针对Claudin18.2靶点的研究取得突破，相关临床试验已显示出良好的安全性
结直肠癌：针对GCC、EGFR等靶点的探索正在进行中
肺癌：针对MSLN、EGFR等靶点的CAR-T研究正在推进
乳腺癌：针对ROR1、HER2等靶点的临床试验已开展
妇科肿瘤：卵巢癌、宫颈癌等的CAR-T治疗研究初见端倪
脑胶质瘤：针对IL13Rα2、EGFRvIII等靶点的探索面临挑战但前景可观
2025年8月，山东大学研究团队还开发出了用于治疗慢性肾病的新型CAR-T疗法，通过靶向ECM生成细胞成功减轻了多器官纤维化[2]。这为CAR-T疗法拓展到非肿瘤疾病领域提供了新方向。
CAR-T疗法的价格较高。不过，国内正在探索“按疗效付费”模式，并有多项临床试验为患者提供免费治疗机会。
未来的CAR-T疗法研究正朝着多个方向发展：
1、开发“通用型”CAR-T[3]，利用健康供体T细胞改造，实现降低成本和准备时间。
2、探索多靶点CAR-T，解决癌细胞逃逸问题。
3、拓展在自身免疫性疾病、慢性感染等非肿瘤疾病领域的应用。
随着双靶点设计、通用型技术、实体瘤突破的不断涌现，未来5年将有更多患者受益于这一疗法。
随着更多靶点的发现和技术的优化，预计未来5-10年内，CAR-T疗法将在更多疾病领域发挥重要作用，为更多患者带来新的治疗希望。
参考文献：
[1]Jongsma, M.L.M., de Waard, A.A.et al. (2021). The SPPL3-Defined Glycosphingolipid Repertoire Orchestrates HLA Class I-Mediated Immune Responses. Immunity 54, 132-150.e9. https://doi.org/10.1016/j.immuni.2020.11.003.
[2]Zhao S, Li R, Xia Y, Wang X, et al. Targeting ECM-producing cells with CAR-T therapy alleviates fibrosis in chronic kidney disease. Cell Stem Cell. 2025 Aug 18:S1934-5909(25)00271-1. doi: 10.1016/j.stem.2025.07.014. Epub ahead of print.
[3]Wu Z, Shi J, Lamao Q, Qiu Y, et al. Glycan shielding enables TCR-sufficient allogeneic CAR-T therapy. Cell. 2025 Aug 14:S0092-8674(25)00910-9. doi: 10.1016/j.cell.2025.07.046. Epub ahead of print.
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