科普时间 | CAR-T疗法：血液肿瘤患者的“活细胞武器”迎来新突破

• 大B细胞淋巴瘤 (LBCL)

• 阿基仑赛注射液 (靶向CD19)： 首个国产CAR-T疗法，缓解率高达79.2%。

• 瑞基奥伦赛注射液 (靶向CD19)： 总缓解率达75.9%，12个月生存率为76.8%。

• 多发性骨髓瘤 (MM)

• 伊基奥仑赛注射液 (靶向BCMA)： 临床试验显示缓解率94.9%，其中68.4% 的患者达到肿瘤完全消失。

• 泽沃基奥仑赛注射液 (靶向BCMA)： 早期研究显示总缓解率100%。

• 西达基奥仑赛注射液 (靶向BCMA)： 研究数据显示缓解率98%，完全缓解率78%（属于全球领先水平）。

• 急性B淋巴细胞白血病 (B-ALL)

纳基奥仑赛注射液 (靶向CD19)： 中国首个获批用于白血病的CAR-T产品，3个月完全缓解率超过60%。

重要提示：目前这些CAR-T疗法主要适用于多次化疗或靶向治疗失败的患者。

具体治疗方案需由专业医生根据患者病情严格评估后决定。

让CAR-T更强、更安全

• 双靶点CAR-T：给癌细胞上“双保险”^[2]

• 为何需要：单靶点治疗易复发（如30%-60%淋巴瘤患者1年内复发），癌细胞会丢掉靶标“隐身”

• 新策略：

a.淋巴瘤：同时靶向CD19+CD22，完全缓解率提升至70%

b.骨髓瘤：靶向BCMA+CD38，深度缓解率达81%

• 患者获益：降低复发风险，尤其适合高危患者

• “现成”通用型CAR-T：不用再等

• 传统痛点：自体CAR-T需定制，耗时长（3-4周）、成本高（约120万元）

• 新突破：

a.利用健康供体细胞经基因编辑（如CRISPR）制成“现货”

b.早期临床试验中，白血病患者完全缓解率83%，淋巴瘤成功案例已出现

• 患者获益：治疗周期缩短至几天，成本有望降低

• 对抗治疗毒性：中国患者风险更低

• 主要风险：细胞因子释放综合征（CRS，发烧/低血压）和神经毒性（ICANS）

• 好消息：

a.中国骨髓瘤患者严重神经毒性仅2.1%（美国17%）

b.新策略：联合托珠单抗（抗IL-6）、鲁索利替尼（JAK抑制剂）控制毒性

• 患者提示：治疗需在专业医院监护下进行

• 新靶点扩大治疗版图

• 淋巴瘤：CD20、BAFFR（早期试验缓解率100%）
• T细胞肿瘤：CD7（T细胞白血病缓解率90%）、CD5
• 骨髓瘤：GPRC5D（缓解率91%，对BCMA失效者仍有效）

• 联合治疗增效减毒

• 化疗/放疗先行：缩小肿瘤负荷，提升CAR-T疗效

• 联合免疫药物：如PD-1抑制剂，破解肿瘤“免疫屏蔽”

科研人员正开发“第四代CAR-T”：分泌细胞因子（如IL-7）增强长期战斗力

• 复发问题：部分患者仍会耐药（如骨髓瘤中位无进展生存仅8.8个月）

• 生产成本高：个性化制备流程复杂，制约普及

• 实体瘤效果有限：靶点选择、肿瘤微环境抑制是难点

中国教授团队指出：CAR-T正在迅速发展，但降低成本、扩大适应症仍需努力^[1]。